阿尔茨海默病新药研发为何这么难？

发病机制尚不明确

一直存在临床治疗难点

在阿尔茨海默病治疗领域，已经有17年无新药上市。

杭州市第七人民医院老年精神科病区大主任陈斌华感叹，由于病因、发病机制尚不明确，阿尔茨海默病治疗多年来一直存在临床治疗难点，“现有临床治疗常见的有两大类药物，一是胆碱酯酶抑制剂，如盐酸多奈哌齐，另一类为NMDA受体拮抗剂，如盐酸美金刚，在国内的上市时间分别是1999年和2002年。这两种药物只是作用于发病机制中的某些环节，如神经递质改变、炎症损失，严格意义上来说不是针对病因的治疗，而是干预了可能病理机制的某个环节的治疗，所以仍然不能阻断或逆转病情，只能起到缓解的症状。阿尔茨海默病新药研发很多很多，但是临床上可用药物17年没有新的进展。”

为何新药研发总是失败？陈斌华认为，这主要是由于阿尔茨海默病的病因、发病机制仍不明确，“只有找到病因或肯定的发病机制，才能阻断或者逆转疾病进展，而目前的药物还处在延缓进展、一定时间内改善症状的阶段。而从目前来看，其可能病因包括遗传、脑微血管病、脑外伤、脑部某些炎症、长期抑郁情绪、免疫疾病、微量元素缺乏等等，病因是很复杂的，病理机制也同样复杂。”

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脑-肠轴多靶向全新机制药物带来新希望

中国科学院上海药物研究所发布的公告中指出，为期36周的3期临床研究结果表明，“九期一”可明显改善轻、中度阿尔茨海默病患者认知功能障碍，与安慰剂组相比，主要疗效指标认知功能改善显著，认知功能量表（ADAS-Cog）评分改善2.54分（p <0.0001）。“九期一”对患者的认知功能具有起效快、呈持续稳健改善的特点，且安全性好，不良事件发生率与安慰剂组相当。

该药主要发明人、中国科学院上海药物研究所耿美玉研究员介绍，临床前作用机制表明，九期一通过重塑肠道菌群平衡，抑制肠道菌群特定代谢产物的异常增多，减少外周及中枢炎症，降低β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化，从而改善认知功能障碍。靶向脑-肠轴的这一独特作用机制，为深度理解九期一临床疗效提供了重要科学依据。

就在半个多月前，美国百健公司（Biogen）也宣布，世界首款可治疗阿尔茨海默病的抗β淀粉样斑块药物aducanumab已提交上市申请，有望在2年内量产。

“美国aducanumab是针对清除脑内Abeta的抗体，目前国外很大一部分药物研究都是针对这个靶点来展开的，是病因学治疗的一个药物，如能成功，确实是划时代意义的。九期一可以通过重塑肠道菌群，减少外周和中枢神经炎症，降低Abeta沉积和Tau的过度磷酸化，属于多靶点，也具有潜在的疾病修饰作用。”无论是单抗还是“九期一”，让我们都看到了阿尔茨海默病治疗领域的希望和曙光，我们需要拭目以待，浙大一院神经内科彭国平博士说。

浙大一院精神卫生科副主任胡少华也表示，目前临床上常规在用的药，是姑息的对症治疗，而新药上市后，对真正靶点进行干预，能从疾病进程上加以改善，拓宽了神经精神疾病的病理机制。

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