“灵魂砍价”又来了！“70万一针”天价罕见病药今后一年只需10万？
杭州网 发布时间：2021-12-04 08:07
10种年用药花费最高的罕见病排行 注：年费用已经包含赠药。拉那利尤单抗和诺西那生钠剂量不受体重影响。（数据截止时间为2021年9月23日） 钠
70万一针还不是最贵的？
费用最高的是这种罕见病
罕见病患者人群少，药品研发成本高，也就注定了治疗费用的昂贵性。
在此番国家医保目录调整前，浙江大学医学院附属第二医院神经内科曾为都市快报罗列过按照用药年费用（包含赠药）来看费用最高的10种罕见病——
●戈谢病-伊米苷酶
●庞贝病-阿糖苷酶α
●黏多糖贮积症IVA型-依洛硫酸酯酶α
●黏多糖贮积症II型-艾度硫酸酯酶β
●黏多糖贮积症I型-拉罗尼酶
●X连锁低磷血症-布罗索尤单抗
●遗传性血管性水肿-拉那利尤单抗
●法布雷病-阿加糖酶β
●法布雷病-阿加糖酶α
●脊髓性肌萎缩症-利司扑兰
●脊髓性肌萎缩症-诺西那生钠
●血友病A型-艾美赛珠单抗
（详见上表）
如今诺西那生钠注射液进了国家医保，它将“幸运”地从这张表格中被除名。并且，根据最新公布的2021年国家医保药品目录调整结果，新增罕见病用药7种，治疗领域涉及血友病、遗传性血管性水肿、脊髓性肌萎缩症、多发性硬化、法布雷病、降血脂、甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病。
7种药分别是：血友病用药人凝血因子IX、遗传性血管性水肿用药醋酸艾替班特注射液、髓性肌萎缩症用药诺西那生钠注射液、多发性硬化症用药胺吡啶缓释片、法布雷病用药阿加糖酶α注射用浓溶液、用于降血脂的依洛尤单抗注射液、甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病用药氯苯唑酸软胶囊。
由此可看，血友病、遗传性血管性水肿、法布雷病的患者，也将迎来降价福音。
阿尔茨海默病新药
也进入了医保目录
昨天上午9时，国家医保局召开2021年国家医保药品目录发布会。
具体来看今年医保目录的调整情况———
117种药品被纳入谈判范围，最终94种药品（目录外67种，目录内27种）谈判成功，总体成功率80.34%。目录外67种药品平均降价61.71%。
此次调整，备受关注的天价罕见病诺西那生钠注射液、阿尔茨海默病用药甘露特纳胶囊、红斑狼疮国产新药注射用泰它西普、乌司奴单抗注射液、依奇珠单抗注射液等通过谈判新增进入2021年医保目录；此次新增进入的还有3个中成药，分别是化湿败毒颗粒、宣肺败毒颗粒、关黄母颗粒。
其中，阿尔茨海默病用药甘露特纳胶囊就是著名的“九期一” ，2019年11月，九期一在中国被批准上市，填补了阿尔茨海默病治疗领域17年无新药上市的空白，是国际上首个靶向脑-肠轴的阿尔茨海默病治疗新药。
67个谈判新增药品覆盖艾滋病、丙肝、慢性鼻炎、抗感染、造影剂、麻醉、糖尿病、乙肝、罕见病（血友病、遗传性血管性水肿、脊髓性肌萎缩症等）、肿瘤、高血压、抗焦虑、阿尔茨海默病、精神分裂、心律失常、妇科用药、眼科用药、银屑病、肺病等疾病领域。
图片来源：央视新闻
调整后，2021年国家医保药品目录内药品总数2860种，将于2022年1月1日起正式实施。与原市场价格相比，通过谈判降价和医保报销，本次谈判预计2022年可累计为患者减负超过300亿元。
来源：都市快报 作者：记者 张煜锌 通讯员 祝姚玲 编辑：高婷婷
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