“我的孩子有救了！”杭州患儿家长喜极而泣

都市快报报道 “我的孩子有救了！”

“我们盼了多少年，终于盼到了！”

昨天，曾经70万元一针的“天价”罕见病药物——诺西那生钠注射液进入2021年国家医保药品目录的消息一出，全中国的SMA（脊髓性肌萎缩症）患儿家长都沸腾了。

这意味着什么？“天价救命药”往后一年费用可能直接降低到原先的三分之一，甚至更低！

据央视新闻现场视频，诺西那生钠注射液的谈判过程漫长而艰辛，医保方谈判代表坚持“每一个小群体都不应该被放弃”，和药企代表双方进行了一个半小时的“拉锯战”，报价从每瓶53680元开始，共8次商量来回，最终成交价格落定在33000元一瓶。

“3万多一瓶，第一年打6瓶，一年费用算下来不到20万！这样大幅度的降价，更多患者将能获益。”国内SMA诊治专家、浙江大学医学院附属儿童医院神经内科主任医师毛姗姗昨天在接受都市快报采访时，也流露出了喜悦之情，由衷地为患者感到开心。

另有SMA患儿家长向记者透露，33000元除去医保报销部分，最终自费价格还要低，一年或只需要10万左右。

杭州共29位登记在册的 SMA患者 已接受诺西那生钠治疗的仅3例

SMA是一种危及全身多器官、可致残致死的罕见神经系统疾病。SMA在存活新生儿中的发病率仅1/10000，却是导致婴儿死亡的最常见遗传疾病之一。

I型SMA患儿如不进行有效药物治疗，80%以上将在一岁内死亡，很少能存活超过两岁。SMA的治疗就是在与时间赛跑，越早得到确诊，越早开始有效治疗，预后越好。

毛姗姗介绍，浙江大学医学院附属儿童医院今年曾发布过《杭州地区SMA患者基本生存情况研究》，截至2021年2月28日，杭州地区正式登记注册的SMA患者共29位，其中成人仅两人（23岁和34岁），其余27位都为12岁以下儿童，有6位患儿在调查时已离世，已接受诺西那生钠注射液治疗的仅3例。

2016年12月，诺西那生钠注射液（英文商品名Spinraza®）在美国获批，2019年2月，诺西那生钠注射液正式获得国家药监局批准，成为中国首个治疗SMA的药物。在此之前，国内的SMA患者一直无药可医。

杭州7岁患儿丫丫（化名）在2岁时查出SMA（脊髓性肌萎缩症），当时没有治疗药物，只能做一些康复护理。等了三年，好不容易等来了进口药物，但打一针要70万元。丫丫妈妈给记者算过一笔账，加上慈善援助，第一年治疗费用需要140万元，第二年开始至少也需要70万元。今年年初，药费降到了55万元。

直到昨天，丫丫妈妈得知诺西那生钠注射液进医保后喜极而泣。

10种年用药花费最高的罕见病排行 注：年费用已经包含赠药。拉那利尤单抗和诺西那生钠剂量不受体重影响。（数据截止时间为2021年9月23日） 钠

70万一针还不是最贵的？

费用最高的是这种罕见病

罕见病患者人群少，药品研发成本高，也就注定了治疗费用的昂贵性。

在此番国家医保目录调整前，浙江大学医学院附属第二医院神经内科曾为都市快报罗列过按照用药年费用（包含赠药）来看费用最高的10种罕见病——

●戈谢病-伊米苷酶

●庞贝病-阿糖苷酶α

●黏多糖贮积症IVA型-依洛硫酸酯酶α

●黏多糖贮积症II型-艾度硫酸酯酶β

●黏多糖贮积症I型-拉罗尼酶

●X连锁低磷血症-布罗索尤单抗

●遗传性血管性水肿-拉那利尤单抗

●法布雷病-阿加糖酶β

●法布雷病-阿加糖酶α

●脊髓性肌萎缩症-利司扑兰

●脊髓性肌萎缩症-诺西那生钠

●血友病A型-艾美赛珠单抗

（详见上表）

如今诺西那生钠注射液进了国家医保，它将“幸运”地从这张表格中被除名。并且，根据最新公布的2021年国家医保药品目录调整结果，新增罕见病用药7种，治疗领域涉及血友病、遗传性血管性水肿、脊髓性肌萎缩症、多发性硬化、法布雷病、降血脂、甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病。

7种药分别是：血友病用药人凝血因子IX、遗传性血管性水肿用药醋酸艾替班特注射液、髓性肌萎缩症用药诺西那生钠注射液、多发性硬化症用药胺吡啶缓释片、法布雷病用药阿加糖酶α注射用浓溶液、用于降血脂的依洛尤单抗注射液、甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病用药氯苯唑酸软胶囊。

由此可看，血友病、遗传性血管性水肿、法布雷病的患者，也将迎来降价福音。

阿尔茨海默病新药

也进入了医保目录

昨天上午9时，国家医保局召开2021年国家医保药品目录发布会。

具体来看今年医保目录的调整情况———

117种药品被纳入谈判范围，最终94种药品（目录外67种，目录内27种）谈判成功，总体成功率80.34%。目录外67种药品平均降价61.71%。

此次调整，备受关注的天价罕见病诺西那生钠注射液、阿尔茨海默病用药甘露特纳胶囊、红斑狼疮国产新药注射用泰它西普、乌司奴单抗注射液、依奇珠单抗注射液等通过谈判新增进入2021年医保目录；此次新增进入的还有3个中成药，分别是化湿败毒颗粒、宣肺败毒颗粒、关黄母颗粒。

其中，阿尔茨海默病用药甘露特纳胶囊就是著名的“九期一” ，2019年11月，九期一在中国被批准上市，填补了阿尔茨海默病治疗领域17年无新药上市的空白，是国际上首个靶向脑-肠轴的阿尔茨海默病治疗新药。

67个谈判新增药品覆盖艾滋病、丙肝、慢性鼻炎、抗感染、造影剂、麻醉、糖尿病、乙肝、罕见病（血友病、遗传性血管性水肿、脊髓性肌萎缩症等）、肿瘤、高血压、抗焦虑、阿尔茨海默病、精神分裂、心律失常、妇科用药、眼科用药、银屑病、肺病等疾病领域。

图片来源：央视新闻

调整后，2021年国家医保药品目录内药品总数2860种，将于2022年1月1日起正式实施。与原市场价格相比，通过谈判降价和医保报销，本次谈判预计2022年可累计为患者减负超过300亿元。

11种药品被调出目录

是否会影响

相关疾病治疗用药？

据了解，本次调整中，有11种药品被调出目录。针对这一调整是否会对相关疾病的治疗用药产生影响，发布会上，国家医疗保障局医疗保障事业管理中心副主任隆学文表示，经过专家评审，这11个药品均为临床价值不高且可替代，或者是近几年在国家招采平台采购量较小的药品。这些药品的调出，经过了专家认真、严格论证，按程序确定。

隆学文表示，在评审过程中，专家们将药品的可替代性作为了一个重要的指标。被调出的药品在现有的目录内，均有疗效相当或者更好的药物可供替代。同时，这些药品的调出也为更多新药、好药纳入目录腾出了空间，因此不会对相关疾病的治疗用药带来影响。