“灵魂砍价”又来了！“70万一针”天价罕见病药今后一年只需10万？
杭州网 发布时间：2021-12-04 08:07
“我的孩子有救了！”杭州患儿家长喜极而泣
都市快报报道 “我的孩子有救了！”
“我们盼了多少年，终于盼到了！”
昨天，曾经70万元一针的“天价”罕见病药物——诺西那生钠注射液进入2021年国家医保药品目录的消息一出，全中国的SMA（脊髓性肌萎缩症）患儿家长都沸腾了。
这意味着什么？“天价救命药”往后一年费用可能直接降低到原先的三分之一，甚至更低！
据央视新闻现场视频，诺西那生钠注射液的谈判过程漫长而艰辛，医保方谈判代表坚持“每一个小群体都不应该被放弃”，和药企代表双方进行了一个半小时的“拉锯战”，报价从每瓶53680元开始，共8次商量来回，最终成交价格落定在33000元一瓶。
“3万多一瓶，第一年打6瓶，一年费用算下来不到20万！这样大幅度的降价，更多患者将能获益。”国内SMA诊治专家、浙江大学医学院附属儿童医院神经内科主任医师毛姗姗昨天在接受都市快报采访时，也流露出了喜悦之情，由衷地为患者感到开心。
另有SMA患儿家长向记者透露，33000元除去医保报销部分，最终自费价格还要低，一年或只需要10万左右。
杭州共29位登记在册的 SMA患者 已接受诺西那生钠治疗的仅3例
SMA是一种危及全身多器官、可致残致死的罕见神经系统疾病。SMA在存活新生儿中的发病率仅1/10000，却是导致婴儿死亡的最常见遗传疾病之一。
I型SMA患儿如不进行有效药物治疗，80%以上将在一岁内死亡，很少能存活超过两岁。SMA的治疗就是在与时间赛跑，越早得到确诊，越早开始有效治疗，预后越好。
毛姗姗介绍，浙江大学医学院附属儿童医院今年曾发布过《杭州地区SMA患者基本生存情况研究》，截至2021年2月28日，杭州地区正式登记注册的SMA患者共29位，其中成人仅两人（23岁和34岁），其余27位都为12岁以下儿童，有6位患儿在调查时已离世，已接受诺西那生钠注射液治疗的仅3例。
2016年12月，诺西那生钠注射液（英文商品名Spinraza®）在美国获批，2019年2月，诺西那生钠注射液正式获得国家药监局批准，成为中国首个治疗SMA的药物。在此之前，国内的SMA患者一直无药可医。
杭州7岁患儿丫丫（化名）在2岁时查出SMA（脊髓性肌萎缩症），当时没有治疗药物，只能做一些康复护理。等了三年，好不容易等来了进口药物，但打一针要70万元。丫丫妈妈给记者算过一笔账，加上慈善援助，第一年治疗费用需要140万元，第二年开始至少也需要70万元。今年年初，药费降到了55万元。
直到昨天，丫丫妈妈得知诺西那生钠注射液进医保后喜极而泣。
来源：都市快报 作者：记者 张煜锌 通讯员 祝姚玲 编辑：高婷婷
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