罕见病药的价格是谁定的？10种年用药花费最高的罕见病
杭州网 发布时间：2021-09-23 09:25
两年时间 药价从年140万元降到55万元
都市快报讯 前面我们讲到杭州7岁患儿丫丫，2岁时查出SMA（脊髓性肌萎缩症），因为没有治疗药物，当时只能做一些康复护理。这样等了三年，好不容易等来了进口药物，但打一针要70万元，加上慈善援助，第一年治疗费用也需要140万元，第二年开始至少也需要70万元，这么昂贵的药价凭她家的条件根本无力承担。然而仅仅过了一年多，每年的药费一下子降到了55万元。
看到药价如过山车般降落，很多人会问：这些药价都是谁定的？为什么当初这么贵？
罕见病药物是谁定价的？
中华医学会儿科学分会罕见病学组副组长、浙江省医学会罕见病分会副主任委员、浙江大学医学院附属儿童医院出生缺陷与罕见病诊治中心副主任邹朝春说，罕见病定价主要还是通过生产者（药企）自主申请、提交政府批准通过。由于药物的研发成本和销售量限制，一些罕见病药物一开始价格确实比较高。
一家跨国药企的工作人员表示，一种新的罕见病药物研发出来后，刚上市的价格一般都在顶峰。随着年限拉长，药企会根据药物未来市场、竞争对手情况、保险公司和医保政策等，调整药物价格。
以SMA这个病为例，整个杭州登记在册的患者人数也才29例，其中6例已经离世。这么小的患病人群，注定了SMA特效药的市场需求不会像感冒药那么大，也就注定了很少会有药企愿意投巨资去研发药物。而一旦有特效药研制出来，因为没有竞争，价格一开始难免会比较昂贵。
罕见病药物都是“天价”药吗？
全国政协委员、北京大学第一医院儿科教授丁洁提供了一份罕见病诊疗费用调研结果，纳入《目录》的罕见病中，其中，有152种药品费用小于2万元/年；25种药品费用2万-10（含）万元/年；8种药品费用10万-30（含）万元/年；6种药品费用30万-100（含）万元/年；只有8种药品大于100万元/年。
由此可见，大部分的罕见病用药并不“天价”，绝大多数患者还是用得起的。
来源：都市快报 作者：记者 金晶 俞茜茜 张静 通讯员 方序 鲁青 王雪飞 编辑：高婷婷
返回
