用自己的一小管血就能治痛风？西湖大学第一个科研成果落地
杭州网 发布时间：2020-06-02 08:02
治疗痛风
就要让体内尿酸减低
先来说一下，人为什么会痛风。
痛风，是因为体内尿酸过高，在关节中形成了结晶，而结晶引起关节肿大，从而导致疼痛。
而尿酸为什么过高，一般来说是因为嘌呤物质过高形成的，但有些是后天形成的，有些是先天就有的，具体原因很复杂。
治疗痛风，有一个办法是，在人体内建立一个嘌呤代谢通道，想办法让体内过多的尿酸降低。
具体来说，有一个东西，叫尿酸氧化酶，它可以把尿酸转化成尿囊素，但不知道为什么，人体内的尿酸氧化酶非常低。既然它很低，那就想办法让它多起来。
高晓飞想到的方案是：在红细胞中装一个转运通道，里头放上尿酸氧化酶，把红细胞输入体内，让尿酸氧化酶在体内活跃起来。
多多的尿酸氧化酶，到了体内，会主动去干活，它就好比是一个大口袋，在体内碰到尿酸，就会一口气吸进袋子，碰到就吸走。
然后，吸满了尿酸的袋子，它再负责转化代谢成尿囊素，尿酸进去，尿囊素出来，相当于循环的生物反应器一样，体内的尿酸是不是就被清除了？
目前，高晓飞实验室已经在动物模型——小鼠上，取得了进展。高晓飞说，做痛风的动物模型，其实还是挺麻烦的，因为人家小鼠是从来不痛风的。
只能外援诱导，先给小鼠注射，让它尿酸提高，确定痛风了以后，再用红细胞治疗方案，让它的尿酸再降下来。
在小鼠身上，是成功的。那么，人体能不能用红细胞治疗？令患者最高兴的消息是，西湖生物医药针对痛风的创新疗法，目前已与浙医二院开展临床合作。
为什么是红细胞？
前面也讲到了，痛风的治疗方案之一，是红细胞治疗。为什么是红细胞？
高晓飞说，红细胞在临床上，经常被认为是最没意思的细胞，但其实，它的很多生物学特点，可以用来做很多有意思的事情。
红细胞是我们身体中数量最多的细胞，大约占四分之一。每秒钟，身体里都会有2-300万个红细胞新生。
它还有个最大的特点，是没有细胞核，那么就不存在染色体，没有DNA，所以很多人说它最没有意思，因为它不能够自己再分裂，很容易被忽略。但是，没有DNA，也有很大优势，不用担心它会发生遗传突变。
另外，它在身体内不是长期存在的，体内循环120天后就会被脾脏清除，这就决定了红细胞有很大的安全优势。
就是根据红细胞的这些特点，高晓飞实验室构建了红细胞治疗技术平台。
这个平台的原理，就是从人体抽血，把里头的造血干细胞提取出来，进行改造，加入药物后，再一步步诱导它变成红细胞，回到体内，让红细胞里携带的药物，针对性地去好好工作。
用红细胞治疗平台，可以治疗非常多种类的疾病，比如痛风、罕见病、癌症、传染性疾病、免疫、代谢病等，可以用的面特别广。
通过动物模型，高晓飞说，红细胞的输入量，只需要人体正常红细胞的1%都不到。
你可以想象，输血是200-400毫升，大概占到人的5-10%。现在，治疗性红细胞只需要1%左右，不会给人体带来任何负担。比如痛风患者，只要抽10-30毫升的血，也就是一小管血，通过再造后，输回体内就可以主动把尿酸清除掉。
痛风、罕见病、癌症等
也许都可以用红细胞治疗
在高晓飞的研究中，用红细胞治疗平台，可以治疗非常多种类的疾病，比如痛风、罕见病、癌症、传染性疾病、免疫、代谢病等。
举几个例子，比如罕见病苯丙酮尿症，在中国大约有12万-15万病人。
人的身体里，有一种酶，叫苯丙氨酸羟化酶。它负责的工作是把食物里的苯丙氨酸，催化成酪氨酸，然后转化成巴胺肾上腺素，输送到神经系统。
苯丙酮尿症，是因为肝脏里的苯丙氨酸羟化酶减少或功能缺陷，少了它，苯丙氨酸就没法转化成酪氨酸，那么食物里的氨基酸，有害的代谢中间产物就在血管内积累，就会伤害到神经系统，最终，就导致智力落后，或者干脆不发育了。
在7000多种罕见病里，苯丙酮尿症是为数不多可以治疗的一种，但也只有一个方法——饮食疗法。从婴儿开始，就只能吃特殊的食物，低苯丙氨酸或者不含苯丙氨酸。
来源：杭州新闻客户端 作者：记者 刘云 编辑：高婷婷
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