浙江已将10余种治疗罕见病的药物纳入医疗保障 

杭州“西湖益联保”1-6月赔付罕见病药费64.22万元 

宁波SMA病人明年自负药费有望降至30万元以内

都市快报讯 虽然大多数罕见病的治疗药物并不昂贵，但也有一些罕见病一年的治疗费用高达几十万元甚至上百万元，而且罕见病的治疗是终身用药，这对于工薪家庭来说确实是一个沉重的负担。如何确保罕见病家庭不因病致贫？我省出台了多层次的医疗保障政策。

宁波SMA患者

明年自费费用

有望从55万元

降到30万元以下

小航，2000年出生在宁波。2周岁时确诊为SMA患者，当时被告知很可能活不过5岁。

也许是上天眷顾，小航度过了5周岁、10周岁的生日，但身体每况愈下——几乎每个月都会感冒，而每次感冒对他来说都是生死时速，因为如果无力咳痰就可能导致窒息；独坐的时间从半天缩短到3小时、2小时，呼吸经常急促，家里配备的辅助器具也越来越多。

小航每次难过时，父母就会安慰他：“等医学发达了，你就会好起来的。”在父母的鼓励下，小航带着坚毅的心，依然坚持用为数不多能活动的几根手指去学习计算机，他一边寻找有关SMA的最新医学研究，一边学习编程，他写的游戏曾经上架过手机应用商店，另一个游戏也曾在中国SMA大会上展示。

今年4月，他感觉身体状况又下滑了，在家人的陪同下，一家人从宁波打车来到浙大二院神经病学研究中心，打上了第一支SMA特效药。

用药前，小航的运功功能评分只有1分，在用完第4针药后，运动功能评分已经达到5分。“过年的时候身体很容易累，没精神，说话多了就没力气，每次只能坐上半小时，现在可以坐一两个小时了，以前提不起来的左手臂也可以抬一抬了。”

今年上半年，小航通过病友圈了解到“罕见病医疗援助工程——浙江专项援助基金”，由病痛挑战基金会、浙江省企业权益保护协会社会公益部、中华社会救助基金会、水滴公益等多方发起。经过申请，他获得了5万元的援助基金，“今后每年可以拿到2万-5万元的援助金。”

9月初，小航还参保了“天一甬宁保”，这是一款专为宁波医保参保人定制，与基本医保紧密衔接的普惠型商业补充医疗保险产品，由宁波市医疗保障局、宁波市地方金融监管局、宁波银保监局等政府部门联合指导推出，10家商业保险公司共同承包（相当于杭州“西湖益联保”）。139元/年的保费，覆盖3种规定的特定罕见病药品费用，起付线2万元，给付比例40%，赔付上限70万元。其中，渤健“诺西那生钠注射液”被涵盖在内。

小航算了一笔账，明年自负的药费约33万元，加上援助基金，自负比例有望降至30万元以内。

对于未来，小航充满了希望，更盼望“诺西那生钠注射液”能尽快纳入国家药品医保目录。

浙江已将10余种治疗罕见病的药物纳入医疗保障 

浙江医保参保人员每人每年拿出2元投入罕见病专项基金

在2009年以前，有23种罕见病药品收录在国家医保目录；2017年起，随着国家医保药品谈判常态化后，越来越多罕见病药品逐步被纳入国家医保目录。截至2021年2月，121种罕见病治疗药物中，在我国上市且有适应证的68种罕见病药品中，有45种纳入了国家医保药品目录。

在浙江，已经将治疗庞贝病、克罗恩病、法布雷病、戈谢病等10余个罕见病的药物纳入当地医疗保障中。

从全国来看，浙江省罕见病保障政策无疑走在前列。

2015年10月，戈谢病、肌萎缩侧索硬化症（渐冻症）、苯丙酮尿症作为首批罕见病病种纳入浙江省罕见病医疗保障范围。

2018年1月，浙江省人力资源和社会保障厅发布《关于将阿达木单抗等28种药品纳入大病保险支付范围的通知》，将地拉罗司、注射用醋酸兰瑞肽等8种罕见病用药纳入浙江省大病保险支付范围。

2019年12月，浙江省医疗保障局、浙江省财政厅、浙江省卫生健康委员会、浙江省人民政府联合发布《关于建立浙江省罕见病用药保障机制的通知》，建立浙江省罕见病用药专家委员会制度，建立罕见病用药保障、医疗救助、慈善帮扶等多层保障。规定罕见病用药保障：自然年中罕见病用药发生费用，分段报销，个人负担封顶。0—30万元，报销80%；30万元—70万元，报销90%，70万元以上，全额报销。

罕见病用药保障实行省级统筹，各统筹区每年1月底前，根据上年底基本医疗保险参保人数，按每人每年2元的标准，一次性从省级统筹区大病保险基金中上解至浙江省罕见病用药保障基金。

2020年6月24日，省医保局发布决定将治疗庞贝病的阿糖苷酶α（商品名：美而赞）、治疗法布雷的阿加糖酶β（商品名：法布赞）等2种药品，从2020年7月1日起纳入浙江省罕见病用药保障支付范围。此外，沙丙蝶呤（苯丙酮尿症）、伊米苷酶（戈谢病）这两种药也在该保障支付范围。

杭州“西湖益联保”1-6月赔付罕见病药费 共计64.22万元

2021年1月，杭州市商业补充医疗保险“西湖益联保”上线，每年只要花150元，就可以最高享受300万元的3种罕见病专用药也在其保障范畴。

3种罕见病是：脊髓性肌萎缩症（简称SMA）、黏多糖贮积症IVA型和法布雷病（α-半乳糖苷酶 A 缺乏症），分别对应的专属特效药是：诺西那生钠注射液（渤健）、唯铭赞（BioMarin制药-依洛硫酸酯酶α注射液）、瑞普佳（武田-阿加糖酶α）。

这三种罕见病及其特效药目前均不在浙江省医保目录内，“西湖益联保”将它们列入赔付范围，起付线1万元，给付比例60%，赔付上限10万元。

据了解，1-6月，“西湖益联保”赔付罕见病专用药费共计64.22万元，赔付人数7人。不难看出，在“西湖益联保”的保障下，罕见病患者的赔付基本接近上限。

此外，今年拟新增3种罕见病的4种专项药品。这对于罕见病患者来说，无疑是一个好消息。

罕见病防治和保障未来展望及畅想 建立多方支付机制

2020年全国两会期间，全国政协委员、北京大学第一医院儿科教授丁洁曾联合其他多名全国政协委员提交了关于建立中国罕见病医疗保障“1+4”多方支付机制的提案。

“1”就是指罕见病药品尽可能纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》。建议将121种罕见病中有诊疗共识专家指南、有明确疗效的国内上市的罕见病药品引进我国的医疗保障体系，纳入国家基本医疗药品目录。

“4”就是多方支付，包括“建立国家和省级两级政府罕见病专项救助的机制”“民政部门整合并引导慈善基金进入罕见病多方支付机制”“引进商业保险”和“患者个人支付”。

不过，丁洁也指出，构想在慈善救助、商业保险以及谈判药品政策等方面的落地，还需要更多的提案。今年更多聚焦其中的一些具体内容，比如商业保险，把它更细化。

海外罕见病高值药的赔付情况如何?有哪些实践经验值得我们借鉴？

据蔻德罕见病中心公共政策研究中心主任李杨阳介绍，从过去几年我国对海外高值药报销的实践经验中，总结了三个规律：第一，在一些和中国相似体制环境下的大部分国家，都是政府占绝对主导地位，再辅以多层次的保障。第二，很多国家和地区对个人自付都设了封顶，不管报销政策是什么样的，患者自付都不超过一定金额，避免因病致贫。第三，财务或疗效风险共担的机制。

当然，因为国情不同，一些尚未录入我国药品医保目录的高值药，首先在大部分的发达国家，以及亚太发达地区，几乎都已被纳入医疗保障，包括在国内讨论较多的戈谢、庞贝、法布雷等罕见病药物。

那么对于未被纳入国家医疗范畴的高值药，他们是如何解决的呢？

比如俄罗斯，在政治和人口分布上和我国有很强的共性，发展阶段也较为接近。2008年，俄罗斯设立的“高花费疾病计划”属于“国家专项基金”模式，由联邦政府单独向卫生部拨款，并全额报销该计划中的药物。

比如韩国、德国，实行的是“法定医保基金+多方支付”的保障模式，同时规定了个人自付封顶。在韩国，由国家医保基金支付90%和患者自付10%构成，以诺西那生钠为例，患者年自付封顶是3.4万元人民币。

就目前来说，我国对于罕见病高值药物保障机制尚处于探索阶段，但可以明确的是，罕见病的用药保障机制仅靠任何一个单方力量是不够的，多层次保障势在必行。因此，更需要引进竞争、保险支付等各方面的共同努力。

目前罕见病药物大多不进常规政府医保，部分地区通过大病、特病、罕见病等特殊目录进行保障，也有医保支持商业保险进行保障，各地政策有差异。浙江省是全国率先将庞贝病、戈谢病纳入医保的省份。